ଏଲି ଲିଲି ଇଣ୍ଡିଆର ଜଣେ ମୁଖପାତ୍ର କହିଛନ୍ତି, "୩୫ ଜଣ ରୋଗୀଙ୍କ ପ୍ରାରମ୍ଭିକ ଆକଳନରୁ ଜଣାପଡ଼ିଛି ଯେ, VERVE-102 ର ମାତ୍ର ଗୋଟିଏ ଡୋଜ୍ ଦ୍ୱାରା ହିଁ PCSK9 ସ୍ତରରେ ମାତ୍ରା ଅନୁଯାୟୀ ହାରାହାରି ହ୍ରାସ ଦେଖିବାକୁ ମିଳିଛି। ୦.୩ mg/kg ଏବଂ ୧.୦ mg/kg ର ଡୋଜ୍ରେ ଏହି ହ୍ରାସ ଯଥାକ୍ରମେ ୫୧% ରୁ ୮୮% ପର୍ଯ୍ୟନ୍ତ ରହିଛି।"

ସାରା ଦୁନିଆରେ କୋଲେଷ୍ଟ୍ରଲ୍ ଜନିତ ସମସ୍ୟା କ୍ରମାଗତ ଭାବେ ବଢ଼ିବାରେ ଲାଗିଛି। କିନ୍ତୁ ଏହି ସମୟରେ ବଢ଼ିଥିବା କୋଲେଷ୍ଟ୍ରଲ୍ ସ୍ତର ସହ ସଂଗ୍ରାମ କରୁଥିବା ଲକ୍ଷ ଲକ୍ଷ ହୃଦ୍ରୋଗୀଙ୍କ ପାଇଁ ଏକ ନୂଆ ଆଶାର କିରଣ ଦେଖାଦେଇଛି। ବୈଜ୍ଞାନିକମାନେ ଏକ ବଡ଼ ସଫଳତା ହାସଲ କରି ପ୍ରମାଣିତ କରିଛନ୍ତି ଯେ, ମାତ୍ର ଗୋଟିଏ ଥର ଜିନ୍ ଥେରାପି ‘ଖରାପ’ କୋଲେଷ୍ଟ୍ରଲ୍କୁ ଅତିକମରେ ଏକ ବର୍ଷ ପର୍ଯ୍ୟନ୍ତ ଯଥେଷ୍ଟ ପରିମାଣରେ କମାଇ ପାରିବ। ଏହାଦ୍ୱାରା ଆଗାମୀ ଦିନରେ କିଛି ହୃଦ୍ରୋଗୀଙ୍କୁ ଜୀବନସାରା କୋଲେଷ୍ଟ୍ରଲ୍ ଔଷଧ ଖାଇବାରୁ ମୁକ୍ତି ମିଳିଯାଇପାରେ।

ପ୍ରତିଷ୍ଠିତ ଦେଶୀୟ-ବିଦେଶୀୟ ଦବା କମ୍ପାନୀ ‘ଏଲି ଲିଲି’ ଦ୍ୱାରା ପରୀକ୍ଷିତ VERVE-102 କୋଡ୍ ବିଶିଷ୍ଟ ଔଷଧକୁ ଶିରା ମାଧ୍ୟମରେ ମାତ୍ର ଗୋଟିଏ ଡୋଜ୍ ଦେବା ଦ୍ୱାରା, ଲିଭର୍ ରେ ପ୍ରସ୍ତୁତ ହେଉଥିବା PCSK9 ନାମକ ପ୍ରୋଟିନ୍ ସ୍ତରରେ ବଡ଼ ଧରଣର ହ୍ରାସ ଦେଖାଯାଇଛି। VERVE-102 ହେଉଛି ପ୍ରାଥମିକ ସ୍ତରର ଏକ ‘ଇନ୍ ଭିଭୋ’ ଜିନ୍ ଏଡିଟିଂ ଔଷଧ, ଯାହାକୁ PCSK9 ଜିନ୍ର DNA ବେସ୍ ପେୟାର୍ରେ ଏକ ସଠିକ୍ ଏବଂ ନିର୍ଦ୍ଦିଷ୍ଟ ପରିବର୍ତ୍ତନ କରିବା ପାଇଁ ପ୍ରସ୍ତୁତ କରାଯାଇଛି। ଏହା ପ୍ରାକୃତିକ ଭାବେ ମିଳୁଥିବା କାର୍ଡିଓ ପ୍ରୋଟେକ୍ଟିଭ୍ PCSK9 ଭେରିଏଣ୍ଟ ଭଳି କାମ କରିବା ଏବଂ ମାତ୍ର ଗୋଟିଏ ଡୋଜ୍ରେ ସମୟ ସହିତ LDL-C ଅର୍ଥାତ୍ ‘ଖରାପ’ କୋଲେଷ୍ଟ୍ରଲ୍ ସ୍ତରକୁ କମାଇବା ପାଇଁ ଡିଜାଇନ୍ କରାଯାଇଛି।

ଗୋଟିଏ ଡୋଜ୍ରେ PCSK9 ସ୍ତର ହ୍ରାସ

ୟୁଏସ୍ ଫୁଡ୍ ଆଣ୍ଡ ଡ୍ରଗ୍ ଆଡମିନିଷ୍ଟ୍ରେସନ VERVE-102 କୁ ସେହି ରୋଗୀମାନଙ୍କର LDL-C ସ୍ତର କମାଇବା ପାଇଁ ‘ଫାଷ୍ଟ-ଟ୍ରାକ୍’ ମଞ୍ଜୁରୀ ଦେଇଛି, ଯେଉଁମାନଙ୍କର ହାଇପରଲିପିଡେମିଆ (ରକ୍ତରେ ଅଧିକ ଲିପିଡ୍ ବା ଚର୍ବି) ସମସ୍ୟା ରହିଛି ଏବଂ ଯେଉଁମାନଙ୍କୁ ଜୀବନସାରା ହୃଦ୍ରୋଗର ସବୁଠାରୁ ଅଧିକ ବିପଦ ଥାଏ। ଯଦି ଭାରତ କଥା ଦେଖିବା, ତେବେ ଏଠାରେ ୬ ରୁ ୮ କୋଟି ଲୋକ ହୃଦ୍ରୋଗ ସହ ଜୀବନ ବିତାଉଛନ୍ତି, ଏବଂ ରିପୋର୍ଟ ଅନୁଯାୟୀ ପ୍ରତିବର୍ଷ ପ୍ରାୟ ୩୦ ଲକ୍ଷ ହୃଦ୍ଘାତ ମାମଲା ସାମ୍ନାକୁ ଆସିଥାଏ।

ଇଂରାଜୀ ଖବରକାଗଜ ET (Economic Times) ଡ୍ରଗ୍ କମ୍ପାନୀ ଏଲି ଲିଲି ଇଣ୍ଡିଆର ଜଣେ ମୁଖପାତ୍ରଙ୍କ ସୂତ୍ରରୁ ଲେଖିଛି, ୩୫ ଜଣ ରୋଗୀଙ୍କ ପ୍ରାରମ୍ଭିକ ଆକଳନରେ, VERVE-102 ର ମାତ୍ର ଗୋଟିଏ ଡୋଜ୍ରେ ହିଁ PCSK9 ସ୍ତରରେ ମାତ୍ରା ହିସାବରେ ହାରାହାରି ହ୍ରାସ ଦେଖାଯାଇଛି। ୦.୩ mg/kg ଏବଂ ୧.୦ mg/kg ର ମାତ୍ରାରେ ଏହି ହ୍ରାସ ଯଥାକ୍ରମେ ୫୧% ରୁ ୮୮% ପର୍ଯ୍ୟନ୍ତ ଥିଲା। ସେହିପରି, LDL-C (ଖରାପ କୋଲେଷ୍ଟ୍ରଲ୍) ସ୍ତରରେ ମଧ୍ୟ ୦.୩ mg/kg ଏବଂ ୧.୦ mg/kg ର ମାତ୍ରାରେ ଯଥାକ୍ରମେ ୯% ରୁ ୬୨% ପର୍ଯ୍ୟନ୍ତ ହ୍ରାସ ରେକର୍ଡ କରାଯାଇଛି।”

ବାର୍ଟସ ହେଲ୍ଥ NHS ଟ୍ରଷ୍ଟର ହୃଦ୍ରୋଗ ବିଶେଷଜ୍ଞ ଏବଂ ୟୁନିଭର୍ସିଟି କଲେଜ ଲଣ୍ଡନର କାର୍ଡିଓଲୋଜି ପ୍ରଫେସର ରିୟାଜ ଏସ୍ ପଟେଲ କହିଛନ୍ତି, “ଏହି ପ୍ରାରମ୍ଭିକ ତଥ୍ୟ ଆମକୁ ବେଶ୍ ଉତ୍ସାହିତ କରୁଛି। ଯେଉଁ ରୋଗୀଙ୍କଠାରେ LDL-C ସ୍ତର ବଢ଼ିଥାଏ, ସେମାନଙ୍କ ମଧ୍ୟରୁ ଅନେକ ଏହାକୁ କ୍ରମାଗତ ଭାବେ ନିୟନ୍ତ୍ରଣ କରିବା ପାଇଁ ସଂଘର୍ଷ କରନ୍ତି। ସେମାନଙ୍କଠାରେ ହୃଦ୍ରୋଗର ବିପଦ ମଧ୍ୟ ବହୁତ ବଢ଼ିଯାଏ। ସାରା ଦୁନିଆରେ କୋରୋନାରୀ ଧମନୀ ରୋଗ ଏବେ ମଧ୍ୟ ମୃତ୍ୟୁର ଅନ୍ୟତମ ପ୍ରମୁଖ କାରଣ ସାଜିଛି, ତେଣୁ ଏହି ସମସ୍ୟାର ମୁକାବିଲା ପାଇଁ ନୂତନ ଉପାୟର ଜରୁରୀ ଆବଶ୍ୟକତା ରହିଛି।”

ଇଣ୍ଡିଆନାପୋଲିସ୍ ସ୍ଥିତ ଏଲି ଲିଲି କମ୍ପାନୀ, ଯାହା ଓଜନ କମାଇବା ପାଇଁ ନିଜର ଅତୁଳନୀୟ ଔଷଧ ‘Mounjaro’ ଏବଂ ‘Zepbound’ ପାଇଁ ସାରା ବିଶ୍ୱରେ ପ୍ରସିଦ୍ଧ, ନିକଟରେ VERVE-102 ର ପ୍ରାରମ୍ଭିକ ଫଳାଫଳ ଘୋଷଣା କରିଛି। ଏହି ପ୍ରାଥମିକ ପର୍ଯ୍ୟାୟର ତଥ୍ୟକୁ ‘European Atherosclerosis Society Congress’ ରେ ଉପସ୍ଥାପନ କରାଯାଇଛି ଏବଂ ‘The New England Journal of Medicine’ ରେ ଏହି ତଥ୍ୟ ପ୍ରକାଶିତ ହୋଇଛି।

VERVE-102 କ’ଣ?

VERVE-102 ହେଉଛି ଏକ ପ୍ରାଥମିକ ଯାଞ୍ଚ ଅଧୀନରେ ଥିବା ଇନ୍ ଭିଭୋ ଜିନ୍ ଏଡିଟିଂ ମେଡିସିନ୍, ଯାହାକୁ PCSK9 ଜିନ୍ରେ ଏକ ସଠିକ୍ DNA ବେସ୍ ପେୟାର୍ ପରିବର୍ତ୍ତନ କରିବା ପାଇଁ ପ୍ରସ୍ତୁତ କରାଯାଇଛି। ଏହା ପ୍ରାକୃତିକ ଭାବେ ଶରୀରରେ ମିଳୁଥିବା କାର୍ଡିଓପ୍ରୋଟେକ୍ଟିଭ୍ PCSK9 ଭେରିଏଣ୍ଟର ନକଲ କରିବା ଏବଂ ଗୋଟିଏ ଥର ଇନଫ୍ୟୁଜନ୍ ପରେ LDL-C କୁ ଦୀର୍ଘ ସମୟ ପର୍ଯ୍ୟନ୍ତ କମ୍ ରଖିବା ପାଇଁ ପ୍ରସ୍ତୁତ ହୋଇଛି।

ଔଷଧ କେମିତି କାମ କରେ?

VERVE-102 ରେ ଏକ ଆଡେନିନ୍ ବେସ୍ ଏଡିଟର ପାଇଁ ମେସେଞ୍ଜର RNA ଏବଂ PCSK9 କୁ ଟାର୍ଗେଟ୍ କରୁଥିବା ଏକ ଗାଇଡ୍ RNA ଥାଏ।

ଏହି ସବୁ ଏକ ‘ଲିପିଡ୍ ନାନୋପାର୍ଟିକଲ୍’ ଭିତରେ ବନ୍ଦ ହୋଇ ରହିଥାଏ, ଯାହାକୁ ବିଶେଷ ଭାବେ ଲିଭର୍କୁ ଟାର୍ଗେଟ୍ କରିବା ପାଇଁ ପ୍ରସ୍ତୁତ କରାଯାଇଛି। ଲିଭର୍ ସେଲ୍ସ ଭିତରେ, PCSK9 ଜିନ୍କୁ ଏହି ଔଷଧ ସାହାଯ୍ୟରେ ସଠିକ୍ ଭାବେ ଏଡିଟ୍ କରାଯାଏ ଏବଂ ତା’ପରେ ତାକୁ ବନ୍ଦ କରିଦିଆଯାଏ।

PCSK9 କ’ଣ ଏବଂ ଏହାକୁ କାହିଁକି ଟାର୍ଗେଟ୍ କରାଗଲା?

PCSK9 ହେଉଛି ଲିଭର୍ ଦ୍ୱାରା ପ୍ରସ୍ତୁତ ଏକ ପ୍ରୋଟିନ୍, ଯାହା LDL ରିସେପ୍ଟରଗୁଡ଼ିକୁ ଭାଙ୍ଗିଦିଏ। ଏହି ରିସେପ୍ଟରଗୁଡ଼ିକ ରକ୍ତରୁ ଖରାପ କୋଲେଷ୍ଟ୍ରଲ୍କୁ ସଫା କରିବାର କାମ କରନ୍ତି। ଯେଉଁ ଲୋକଙ୍କ ଶରୀରରେ ଜନ୍ମରୁ ହିଁ PCSK9 ପ୍ରାକୃତିକ ଭାବେ ନିଷ୍କ୍ରିୟ ଥାଏ, ସେମାନଙ୍କଠାରେ ଜୀବନସାରା LDL-C ସ୍ତର କମ୍ ରହିଥାଏ।

ଏହାସହ, ସେମାନଙ୍କଠାରେ କୋରୋନାରୀ ଧମନୀ ରୋଗର ବିପଦ ଜୀବନସାରା ପାଇଁ ୮୮ ପ୍ରତିଶତ ପର୍ଯ୍ୟନ୍ତ କମ୍ ହୋଇଯାଏ ଏବଂ ଏହାର କୌଣସି ପାର୍ଶ୍ୱ ପ୍ରତିକ୍ରିୟା (Bad effect) ମଧ୍ୟ ଦେଖିବାକୁ ମିଳେନାହିଁ। ଏଥିରୁ ସ୍ପଷ୍ଟ ଜଣାପଡ଼ୁଛି ଯେ, LDL-C ସ୍ତର ଯେତେ ଦୀର୍ଘ ସମୟ ପର୍ଯ୍ୟନ୍ତ କମ୍ ରହିବ, ହୃଦୟ ପାଇଁ ସୁରକ୍ଷା ସେତେ ଅଧିକ ମିଳିବ।

PCSK9 ପାଇଁ କ’ଣ ଅନ୍ୟ କୌଣସି ଔଷଧ ଅଛି?

PCSK9 ଇନହିବିଟର ନାମରେ ଜଣାଶୁଣା କିଛି ଔଷଧ ମଧ୍ୟରେ ପ୍ରାଲୁଏଣ୍ଟ, ରେପଥା ଏବଂ ଲେକଭିଓ ସାମିଲ ଅଛି। କିନ୍ତୁ ଏଗୁଡ଼ିକ ଜିନ୍ ଏଡିଟିଂ ଔଷଧ ନୁହଁନ୍ତି। ଏଗୁଡ଼ିକୁ ପ୍ରତ୍ୟେକ କିଛି ସପ୍ତାହରେ କିମ୍ବା ବର୍ଷରେ ୨ ଥର ନେବାକୁ ପଡ଼ିଥାଏ।

ଲିଲି ପାଖରେ ଲେପୋଡିସିରାନ୍ ନାମକ ଆଉ ଏକ ଔଷଧ ଅଛି, ଯାହା କ୍ଲିନିକାଲ୍ ଟ୍ରାଏଲ୍ର ଆଡଭାନ୍ସ ଷ୍ଟେଜ୍ରେ ଅଛି। ଏହି ଔଷଧ ପାଇଁ ବର୍ଷକୁ ମାତ୍ର ଗୋଟିଏ ଥର ଇନଫ୍ୟୁଜନ୍ ଆବଶ୍ୟକ ହୋଇଥାଏ। ଆମେରିକାର କମ୍ପାନୀ ‘ମର୍କ’ (Merck) PCSK9 କୁ ଟାର୍ଗେଟ୍ କରୁଥିବା ଏକ ବଟିକା ପ୍ରସ୍ତୁତ କରୁଛି, ଯାହାର ନାମ Enlicitide।

୩୫ ଜଣ ରୋଗୀଙ୍କ ଏହି ଅନ୍ତରୀଣ ବିଶ୍ଳେଷଣରେ, VERVE-102 ର ମାତ୍ର ଗୋଟିଏ ବ୍ୟବହାର ଦ୍ୱାରା PCSK9 ରେ ମାତ୍ରା ଆଧାରରେ ୫୧ ରୁ ୮୮% ର ହାରାହାରି ହ୍ରାସ ଦେଖାଯାଇଛି। ତଥ୍ୟ ସଂଗ୍ରହ ଅବଧି ସୁଦ୍ଧା, ହାରାହାରି ନଜର ରଖିବା ଅବଧି ପ୍ରାୟ ୯ ମାସ ଥିଲା, ଯେଉଁଥିରେ ଜଣେ ରୋଗୀଙ୍କୁ ଅତିକମରେ ଏକ ବର୍ଷ ପର୍ଯ୍ୟନ୍ତ ନିରୀକ୍ଷଣ କରାଯାଇଥିଲା। ସବୁଠାରୁ ଦୀର୍ଘ ସମୟ ଧରି ଫଲୋ-ଅପ୍ରେ ଥିବା ପ୍ରତିଭାଗୀମାନଙ୍କଠାରେ ୧୮ ମାସ ପର୍ଯ୍ୟନ୍ତ ଏହାର ପ୍ରଭାବ ଦେଖିବାକୁ ମିଳିଥିଲା।

ଏହାଦ୍ୱାରା କ’ଣ ଲାଭ ହେବ?

ଭାରତରେ ପ୍ରାୟ ୬ ରୁ ୮ କୋଟି ରୋଗୀ ହୃଦ୍ରୋଗ ସହ ଜୀବନ ବିତାଉଛନ୍ତି, ଯେଉଁଠି ପ୍ରତିବର୍ଷ ୩୦ ଲକ୍ଷରୁ ଅଧିକ ହୃଦ୍ଘାତ ମାମଲା ସାମ୍ନାକୁ ଆସୁଛି। ଚିକିତ୍ସା ସୁବିଧା ପୂର୍ବରୁ ମଧ୍ୟ ରହିଛି, କିନ୍ତୁ କୋଲେଷ୍ଟ୍ରଲ୍ର ପୁରୁଣା ସମସ୍ୟା ପାଇଁ ରୋଗୀମାନଙ୍କୁ ଦୀର୍ଘ ସମୟ ଧରି ନିୟମିତ ଚିକିତ୍ସା ଓ ଔଷଧ ନିୟମ ପାଳନ କରିବାରେ ବହୁତ ଅସୁବିଧା ହୋଇଥାଏ।

କିନ୍ତୁ VERVE-102 ପ୍ରଥମ ଇନ୍-ଭିଭୋ ଜିନ୍-ଏଡିଟିଂ ଔଷଧ ହୋଇପାରେ, ଯାହା ହୃଦ୍ରୋଗର ଏହି ଜଟିଳ ଏବଂ କଠିନ ଚିକିତ୍ସା ପ୍ରକ୍ରିୟାକୁ ମାତ୍ର ଗୋଟିଏ ଥରରେ ଚିକିତ୍ସାରେ ବଦଳାଇ ଦେଇପାରିବ। VERVE-102 ର ବଡ଼ ଧରଣର ଟ୍ରାଏଲ୍ ଆଗକୁ ଏଭଳି ପୁରୁଣା ଏବଂ ଜଟିଳ ରୋଗଗୁଡ଼ିକର ଏକକାଳୀନ ସ୍ଥାୟୀ ଚିକିତ୍ସା ଦିଗରେ ବ୍ୟାପକ ସହାୟତା କରିବ ବୋଲି ଆଶା କରାଯାଉଛି।